ASSOCIATION INSTITUT DE MYOLOGIE;UNIVERSITÉ PIERRE ET MARIE CURIE;RUPRECHT-KARLS-UNIVERSITÄT HEIDELBERG;UNIVERSITÄTSKLINIKUM HAMBURG-EPPENDORF
发明人:
CARRIER, Lucie,ESCHENHAGEN, Thomas,VOIT, Thomas,MEARINI, Giulia,MUELLER, Oliver,STIMPEL, Doreen,MOUROT-FILIATRE, Julia
申请号：
EPEP2014/057984
公开号：
WO2014/170470A1
申请日:
2014.04.17
申请国别(地区):
EP
年份:
2014
代理人:
摘要：
The present invention relates to a gene therapy vector which is useful in the treatment or prevention of hypertrophic cardiomyopathy in a subject in need thereof. The gene therapy vector of the invention comprises a nucleic acid sequence encoding a cardiac sarcomeric protein and a cardiomyocyte-specific promoter which is operably linked to said nucleic acid sequence. The invention furthermore relates to a cell which comprises the gene therapy vector. Pharmaceutical compositions which comprise the gene therapy vector and/or a cell comprising said vector are also provided. In another aspect, the invention relates to a method for treating or preventing hypertrophic cardiomyopathy in a subject by introducing the gene therapy vector of the invention into a subject in need of treatment.La présente invention concerne un vecteur de thérapie génique qui est utile dans le traitement ou la prévention d'une myocardiopathie hypertrophique chez un sujet nécessitant cela. Le vecteur de thérapie génique de l'invention comprend une séquence d'acide nucléique codant pour une protéine sarcomérique cardiaque et un promoteur spécifique aux cardiomyocytes qui est fonctionnellement lié à ladite séquence d'acide nucléique. L'invention concerne en outre une cellule qui comprend le vecteur de thérapie génique. La présente invention concerne en outre des compositions pharmaceutiques qui comprennent le vecteur de thérapie génique et/ou une cellule comprenant ledit vecteur. Dans une autre aspect, l'invention concerne un procédé pour traiter ou prévenir une myocardiopathie hypertrophique chez un sujet par introduction du vecteur de thérapie génique de l'invention chez un sujet nécessitant un traitement.
