Agent for treating hereditary disease caused by nonsense mutation, and method for identifying the same

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专利权人:

ラモット・アット・テル－アヴィヴ・ユニヴァーシティ・リミテッド;ラモット・アット・テル-アヴィヴ・ユニヴァーシティ・リミテッド

发明人:

ロジン－アーベスフェルド リナ,カスピ ミハエル,メギド ダリア,ロジン-アーベスフェルド リナ

申请号：

JP2015548887

公开号：

JP2016503051A

申请日:

2013.12.24

申请国别(地区):

JP

年份:

2016

代理人:

摘要：

Disclosed are treatments using macrolides of inherited neurodegenerative or neurogenesis diseases caused by or associated with nonsense mutations or premature stop codons. Further disclosed are methods of identifying agents that induce nonsense mutations and premature stop codon readthrough, and uses thereof. [Selection] Figure 1Aナンセンス変異又は中途終止コドンにより引き起こされる、又はそれらと関連する遺伝性の神経変性疾患又は神経発生疾患のマクロライドを使用する治療を開示する。ナンセンス変異及び中途終止コドンのリードスルーを誘導する作用剤を同定する方法、並びにその使用を更に開示する。【選択図】図１Ａ

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/