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PROMOTEURS DE MYOSINE 15 ET UTILISATIONS ASSOCIÉES
专利权人:
DECIBEL THERAPEUTICS, INC.;REGENERON PHARMACEUTICALS, INC.
发明人:
BURNS, Joseph,ELLIS, Kathryn,PALERMO, Adam,SCHWANDER, Martin,WHITTON, Jonathon,SABIN, Leah,KYRATSOUS, Christos,DRUMMOND, Meghan
申请号:
USUS2020/017292
公开号:
WO2020/163761A1
申请日:
2020.02.07
申请国别(地区):
US
年份:
2020
代理人:
摘要:
The disclosure provides polynucleotides containing regions of the Myosin 15 (Myo15) promoter, as well as vectors containing the same, that can be used to promote expression of a transgene specifically in hair cells. The polynucleotides described herein may be operably linked to a transgene, such as a transgene encoding a therapeutic protein, so as to promote hair cell-specific expression of the transgene. The polynucleotides described herein may be operably linked to a therapeutic transgene and used for the treatment of subjects having or at risk of developing hearing loss or vestibular dysfunction.La présente invention concerne des polynucléotides contenant des régions du promoteur de myosine 15 (Myo15), ainsi que des vecteurs contenant ceux-ci, qui peuvent être utilisés pour favoriser l'expression d'un transgène spécifiquement dans les cellules ciliées. Les polynucléotides décrits dans la présente description peuvent être liés de manière fonctionnelle à un transgène, tel qu'un transgène codant pour une protéine thérapeutique, de sorte à favoriser l'expression du transgène spécifique aux cellules ciliées. Les polynucléotides décrits dans la présente description peuvent être liés de manière fonctionnelle à un transgène thérapeutique et utilisés pour le traitement de sujets présentant une perte d'audition ou susceptibles de développer une perte d'audition ou un dysfonctionnement vestibulaire.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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