KRIEG, Arthur, M.,SUBRAMANIAN, Romesh,MCSWIGGEN, James,LEE, Jeannie, T.
申请号：
USUS2013/041382
公开号：
WO2013/173599A1
申请日:
2013.05.16
申请国别(地区):
WO
年份:
2013
代理人:
摘要：
Aspects of the invention provide single stranded oligonucleotides for activating or enhancing expression of hemoglobin genes (HBB, HBD, HBEl, HBG1 or HBG2). Further aspects provide compositions and kits comprising single stranded oligonucleotides for activating or enhancing expression of hemoglobin genes. Methods for modulating expression of hemoglobin genes using the single stranded oligonucleotides are also provided. Further aspects of the invention provide methods for selecting a candidate oligonucleotide for activating or enhancing expression of hemoglobin genes.Linvention concerne dans certains aspects des oligonucléotides monocaténaires pouvant activer ou améliorer lexpression des gènes de lhémoglobine (HBB, HBD, HBEl, HBG1 ou HBG2) Elle concerne dans dautres aspects des compositions et des trousses comprenant des oligonucléotides monocaténaires pouvant activer ou améliorer lexpression des gènes de lhémoglobine. Des méthodes sont également mises en oeuvre pour moduler lexpression des gènes de lhémoglobine avec lesdits oligonucléotides monocaténaires. Linvention concerne dans dautres aspects des méthodes de sélection dun oligonucléotide candidat pour activer ou améliorer lexpression des gènes de lhémoglobine.
