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CNS TARGETING AAV VECTOR AND METHODS OF USE THEREOF
专利权人:
UNIV OF MASSACHUSETTS;ユニバーシティ オブ マサチューセッツ
发明人:
GAO GUANGPING,ガオ,グアンピン,ZHANG HONGWEI,チャン,ホンウエイ,WANG HONGYAN,ワン,ホンイエン,XU ZUOSHANG,シュイ,ツオシャン,ガオ,グアンピン,チャン,ホンウエイ,ワン,ホンイエン,シュイ,ツオシャン
申请号:
JP2016000309
公开号:
JP2016127831A
申请日:
2016.01.04
申请国别(地区):
JP
年份:
2016
代理人:
摘要:
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide methods and compositions for treating central nervous system (CNS) related disorders.SOLUTION: Provided is a vector for delivery of a transgene to a targeted CNS tissue, where an effective amount of a recombinant adeno-associated virus (rAAV) useful for targeting the transgene to the CNS tissue or a composition comprising the same is administered, and the vector comprises a capsid protein of a specified sequence and a nucleic acid comprising a promoter operably linked with a transgene.SELECTED DRAWING: None【課題】中枢神経系(CNS)関連の障害を治療する方法及び組成物の提供。【解決手段】導入遺伝子をCNS組織にターゲットするのに有用な組み換えアデノ随伴ウイルス(rAAV)、及び同物を含む組成物の有効量を投入することにより、導入遺子を対象のCNS組織に送達する為のベクターであって、特定の配列を有するカプシド蛋白質及び導入遺伝子と操作可能に連結されたプロモーターを含有する核酸を含むベクター。【選択図】なし
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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