DALE RODERIC M K,デール，ロデリック，エム．，ケー．,ARROW AMY,アーロウ，エミィ,THOMPSON TERRY,トンプソン，テリー,デール,ロデリック,エム.,ケー.,アーロウ,エミィ,トンプソン,テリー
申请号：
JP2013268225
公开号：
JP2014088412A
申请日:
2013.12.26
申请国别(地区):
JP
年份:
2014
代理人:
摘要：
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide therapeutic methods and compositions containing oligonucleotides suitable for administration to humans and other mammals.SOLUTION: Provided is a modified oligonucleotide of about 7 to 75 nucleotides including seven or more contiguous ribose groups linked by achiral 5' to 3' internucleoside phosphate linkages, where the modified oligonucleotide complementary to a region of a gene associated with a pathological disorder is selected from the group consisting of the 5' UTR region, the translational start site, the 3' UTR, and the translational termination site. Also provided is a therapeutic method including oral administration of the oligonucleotide.【課題】ヒト及び他の哺乳動物に投与するのに好適なオリゴヌクレオチドを含む組成物及び治療方法の提供。【解決手段】病理学的疾患に関連する遺伝子の領域に相補的である修飾オリゴヌクレオチドが、5’UTR領域、翻訳開始部位、3’UTRおよび翻訳終結部位からなる群より選択されるアキラルな5’から3’へのヌクレオシド間ホスフェート結合によって結合された７個以上の連続するリボース基を含む約７～75個のヌクレオチドの修飾オリゴヌクレオチド。及びオリゴヌクレオチドが経口投与される治療方法。【選択図】なし
