The present disclosure relates to development and performance of screening methods capable of efficiently identifying candidate lead compounds that bind regulatory RNA oligonucleotides in a sequence-specific manner and exert a biological effect upon such regulatory molecules. Candidate lead compounds possessing RNA binding sequence specificity and targeted biological activity are described, as are approaches for merging structural, NMR-derived data with biological reporter assay results. Compound validation approaches capable of identifying the site(s) of action of such compounds within targeted RNA oligonucleotides are also provided.La présente invention concerne le développement et la performance de procédés de criblage aptes à identifier efficacement des composés de plomb candidats se liant à des oligonucléotides ARN régulateurs d'une manière spécifique à une séquence et à exercer un effet biologique sur de telles molécules régulatrices. Des composés de plomb candidats possédant une spécificité de séquence de liaison à l'ARN et une activité biologique ciblée sont décrits, ainsi que des approches permettant de fusionner des données structurales, dérivées par RMN avec des résultats de dosage de rapporteur biologique. L'invention concerne également des approches de validation de composés aptes à identifier le(s) site(s) d'action de tels composés dans des oligonucléotides ARN ciblés.
