ANTONIN DE FOUGEROLLES,アントニン・デ・フォージェロールズ,JOHN L DIENER,ジョン・エル・ディーナー,EMMA HICKMAN,エマ・ヒックマン,GREGORY HINKLE,グレゴリー・ヒンクル,STUART MILSTEIN,スチュアート・ミルスタイン,ANNE-MARIE PULICHINO,アン－マリー・パリキノ,ANDREW SPRAGUE,アンドリュー,アン-マリー・パリキノ
申请号：
JP2016141325
公开号：
JP2017014223A
申请日:
2016.07.19
申请国别(地区):
JP
年份:
2017
代理人:
摘要：
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide a method for treating beta-ENaC-related diseases, such as cystic fibrosis, pseudo-hypoaldosteronism type 1 (PHA1), Liddle syndrome, hypertension, alkalosis, low potassium plasma, and obesity-related hypertension.SOLUTION: The composition comprises a first RNAi agent including a first strand and a second strand. The first strand contains a specific sequence. The lengths of the first strand and the second strand are each up to 30 nucleotides. The first chain and/or the second chain are modified or unmodified.SELECTED DRAWING: None【課題】ベータ－ＥＮａＣ－関連疾患、例えば、嚢胞性線維症、偽性低アルドステロン症１型（ＰＨＡ１）、リドル症候群、高血圧、アルカローシス、低カリウム血漿および肥満関連高血圧を処置する方法の提供。【解決手段】第１の鎖および第２の鎖を含む第１のＲＮＡｉ剤を含む組成物であって、特定の配列を含む第1の鎖を有し、該第１の鎖および第２の鎖の長さは、それぞれ、最大３０ヌクレオチドであり、該第１の鎖および／または第２の鎖は、修飾されているか、または修飾されていない、組成物。【選択図】なし
