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優性変異遺伝子発現抑制剤
专利权人:
NATIONAL CENTER OF NEUROLOGY AND PSYCHIATRY
发明人:
HOHJOH Hirohiko,北條浩彦,TAKAHASHI Masaki,高橋理貴
申请号:
JPJP2011/072187
公开号:
WO2012/043633A1
申请日:
2011.09.28
申请国别(地区):
WO
年份:
2012
代理人:
摘要:
The object of the present invention is to develop an RNAi molecule that can permit the expression of a wild-type gene or a desired mutated gene and can inhibit only the expression of a specific dominantly mutated gene selectively and efficiently, and to provide a method for designing the RNAi molecule and an inhibitor of the expression of an dominantly mutated gene which contains the RNAi molecule as an active ingredient.Provided is an inhibitor of the expression of an dominantly mutated gene, comprising an RNAi molecule which is designed so that, in a dominantly mutated gene which can be transcribed into a transcript having a discontinuous connection point generated therein, the base length from a nucleotide located at the 3-terminal of a sense strand region adjacent to the discontinuous connection point to the 3-terminal of the gene becomes a predetermined length.La présente invention a pour objet le développement dune molécule dARNi permettant lexpression dun gène de type sauvage ou dun gène muté souhaité et pouvant inhiber exclusivement, sélectivement et efficacement lexpression dun gène spécifique muté de façon dominante, ainsi quun procédé de conception de la molécule dARNi et dun inhibiteur de lexpression dun gène muté de façon dominante contenant la molécule dARNi au titre de principe actif.La présente invention concerne un inhibiteur de lexpression dun gène muté de façon dominante comprenant une molécule dARNi conçue de sorte à ce que, dans un gène muté de façon dominante pouvant être transcrit en un produit de transcription présentant un point de connexion discontinue généré par ce biais, la longueur de base dun nucléotide situé en position 3-terminale dune région dun brin sens adjacente au point de connexion discontinue à la position 3-terminale du gène devienne une longueur prédéterminée.野生型又は所望の変異遺伝子の発現を許容し、特定の優性変異遺伝子の発現のみを選択的かつ効果的に抑制することのできるRNAi分子を開発し、その設計方法及び当該RNAi分子を有効成分として含む優性変異遺伝子発現抑制剤の提供を目的とする。 転写産物上に不連続接合点を生じる優性変異遺伝子において、不連続接合点に隣接するセンス鎖領域の3側の塩基から
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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