Methods and compositions for gene transfer

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专利权人:

ハダシット メディカル リサーチ サービシーズ アンド ディベロップメント リミテッド

发明人:

ミトラニー―ローセンバウム，ステラ,アーゴフ，アヴィゾハー,ミトラニー―ローセンバウム,ステラ,アーゴフ,アヴィゾハー

申请号：

JP2014550799

公开号：

JP2015503924A

申请日:

2013.01.03

申请国别(地区):

JP

年份:

2015

代理人:

摘要：

Disclosed herein is an AAV-based viral vector encoding GNE from muscle-specific and non-muscle-specific promoters, and its use in treating myopathy associated with altered GNE function. is there. [Selection] Figure 1本明細書で開示されるのは、筋肉特異的な及び筋肉非特異的なプロモータからのＧＮＥをコードするＡＡＶに基づくウイルスベクター、及び変化したＧＮＥ機能に関連するミオパチーを治療することにおけるその使用である。【選択図】図１

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/