SCHNEIDER, Jay S.,KREMER, Matthew Michael,STRAUSS, Kevin A.
申请号：
USUS2011/037286
公开号：
WO2011/146804A3
申请日:
2011.05.20
申请国别(地区):
WO
年份:
2012
代理人:
摘要：
A method of treating individuals lacking the enzyme GM3 synthase, The method includes the use of purified GM3 ganglioside, derived from natural sources, as a replacement therapy. The GM3 can be administered by multiple routes including injection and intranasal delivery. The GM3 source can be dairy, synthetic or tissue.Linvention concerne une méthode de traitement dindividus qui présentent une carence en enzyme GM3 synthase, la méthode comprenant lutilisation de ganglioside GM3 purifié, issu de sources naturelles, comme thérapie de substitution. Le GM3 peut être administré par de multiples voies comprenant une administration par injection ou de façon intra-nasale. La source de GM3 peut être des produits laitiers, synthétique ou tissulaire.
