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COMPOSITION DE MODIFICATION DE GÈNE CIBLE
专利权人:
国立大学法人京都大学;TAKEDA PHARMACEUTICAL COMPANY LIMITED;KYOTO UNIVERSITY;武田薬品工業株式会社
发明人:
HOTTA Akitsu,堀田秋津,IFUKU Masataka,井福正隆,FUJIMOTO Naoko,藤本直子,IWABUCHI Kumiko,岩渕久美子,KENJO Eriya,見城江利也,MAKITA Yukimasa,蒔田幸正,OCHIAI Rumiko,落合留美子
申请号:
JPJP2018/048034
公开号:
WO2019/131829A1
申请日:
2018.12.27
申请国别(地区):
JP
年份:
2019
代理人:
摘要:
A delivery method is provided which delivers a gene modifying tool which achieves a high gene modification efficiency in cells. This composition, for inducing genetic modification in a target locus in a cell, contains 1) the compound represented by expression (I) or a salt thereof, 2) structural lipids, and 3) guide RNA or DNA containing a sequence encoding this, and/or RNA-guided nuclease, or nucleic acids including a sequence encoding this. In expression (I), n is an integer 2-5, R is a linear C1-5 alkyl group, a linear C7-11 alkenyl group or a linear C11 alkadienyl group, the wavy lines independently represent cis or trans bonds.La présente invention concerne un procédé d'administration fournissant un outil de modification de gène qui atteint une efficacité élevée de modification de gène dans les cellules. Cette composition, pour induire la modification génétique dans un lieu cible dans une cellule, contient 1) le composé représenté par l'expression (I) ou un sel de ce dernier, 2) des lipides structurels, et 3) de l'ARN ou de l'ADN guide contenant une séquence pour le coder, et/ou une nucléase guidée par l'ARN, ou des acides nucléiques comprenant une séquence qui les code. Dans l'expression (I), n est un nombre entier d'une valeur de 2 à 5, R est un groupe alkyle en C1-5 linéaire, un groupe alcényle en C7-11 linéaire ou un groupe alcanediényle en C11 linéaire, les lignes ondulées représentent indépendamment des liaisons cis ou trans.本発明は、細胞における高い遺伝子改変効率の実現が可能な遺伝子改変ツールを送達するためのデリバリー手法を提供する。本発明に係る組成物は、1)式(I)で表される化合物又はその塩、2)構造脂質、ならびに3)ガイドRNAもしくはこれをコードする配列を含むDNA、及び/又はRNA誘導型ヌクレアーゼもしくはこれをコードする配列を含む核酸を含む、細胞中の標的遺伝子座における遺伝子改変を誘導するための組成物である。式(I)中、nは、2~5の整数を、Rは、直鎖状C1-5アルキル基、直鎖状C7-11アルケニル基又は直鎖状C11アルカジエニル基を、波線は、それぞれ独立して、シス型またはトランス型の結合を示す。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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