MODIFICATION SÉLECTIONNABLE DE CELLULES SOUCHES POUR LA THÉRAPIE GÉNIQUE UTILISANT LE MARQUAGE DE SURFACE CELLULAIRE TEMPORAIRE DE CELLULES MODIFIÉES À L'AIDE D'UNE MOLÉCULE CD4 MODIFIÉE
GARG, Himanshu;JOSHI, Anjali;TEXAS TECH UNIVERSITY SYSTEM
发明人:
GARG, Himanshu,JOSHI, Anjali
申请号：
USUS2018/029213
公开号：
WO2018/200580A1
申请日:
2018.04.24
申请国别(地区):
US
年份:
2018
代理人:
摘要：
Aa gene therapy method comprises modifying at least one CD4 molecule to form CD4mod, marking target cells with immunomagnetic beads, and killing the marked target cells. The method comprises applying a first vector that expressesTK-SR39 and applying a second vector that expresses HIV Tat and a CRISPR-CCR5 cassette to knockout CCR5. TheTK- SR39 rapidly kills cells in a presence of Ganciclovir.La présente invention concerne un procédé de thérapie génique comprenant la modification d'au moins une molécule CD4 pour former CD4mod, le marquage des cellules cibles avec des billes immunomagnétiques, et la destruction des cellules cibles marquées. Le procédé comprend l'application d'un premier vecteur qui exprime TK-SR39 et l'application d'un second vecteur qui exprime HIV Tat et une cassette CRISPR-CCR5 pour inactiver CCR5. Le TK-SR39 tue rapidement les cellules en présence de Ganciclovir.
