The present invention provides compositions and methods for treating MPS I. (A) (5 ') lentiviral LTR on the left, (b) psy (Ψ) packaging signal, (c) retroviral export element, (d) central polyprint lacto / DNA flap (cPPT / FLAP) )), (E) a promoter operably linked to the polynucleotide encoding the α-L iduronidase (IDUA) polypeptide, and (f) a (3 ′) lentiviral LTR on the right. [Selection diagram] Fig. 1本発明は、ＭＰＳ Ｉを治療するための組成物および方法を提供する。（ａ）左側の（５’）レンチウイルスＬＴＲと、（ｂ）プシー（Ψ）パッケージングシグナルと、（ｃ）レトロウイルスの移出エレメントと、（ｄ）セントラルポリプリントラクト／ＤＮＡフラップ（ｃＰＰＴ／ＦＬＡＰ）と、（ｅ）α－Ｌイズロニダーゼ（ＩＤＵＡ）ポリペプチドをコードするポリヌクレオチドに作動可能に連結されたプロモーターと、（ｆ）右側の（３’）レンチウイルスＬＴＲと、を含む、ポリヌクレオチド。【選択図】図１
