METZ RICHARD A,メッツ,リチャード,エイ.,FRANK BRUCE L,フランク,ブルース,エル.,WALTHER DEBRA M,ウォルター,デブラ,エム.
申请号：
JP2012108528
公开号：
JP2012184246A
申请日:
2012.05.10
申请国别(地区):
JP
年份:
2012
代理人:
摘要：
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide a method for the introduction of predetermined genetic changes in target genes of a single-stranded oligodeoxynucleotide, a certain derivative thereof, and a living cell.SOLUTION: The single stranded oligonucleotide encoding a predetermined genetic change is modified by the attachment of 3 and 5 blocking substituents such as a 3-3 linked cytosine nucleotide and a 5 linked indocarbocyanine dye. The modification can consist of the replacement of the 3 most and/or 5 most intemucleotide phosphodiester linkage with a non-hydrolyzeable linkage such as a phosphorothioatediester linkage or a phosphoramidate linkage. A composition consisting of the oligodeoxynucleotide encoding the genetic change and a macromolecular carrier contains a polycation, an aqueous-cored lipid vesicle, or a lipid nanosphere as the carrier.COPYRIGHT: (C)2012,JPO&INPIT【課題】一本鎖オリゴデオキシヌクレオチド、その特定の誘導体、および生細胞の標的遺伝子の中に所定の遺伝子変化を導入する方法の提供。【解決手段】遺伝子変化をコードする一本鎖オリゴデオキシヌクレオチドであって、オリゴデオキシヌクレオチドは、3-3結合シトシンヌクレオチドおよび5結合インドカルボシアニン色素などの3および5ブロッキング置換基の結合により修飾される。この修飾は、ほぼ3および/またはほぼ5のヌクレオチド間ホスホジエステル結合をホスホロチオエートジエステル結合もしくはホスホルアミデート結合などの非加水分解性結合で置換することにより構成されてもよい。遺伝子変化をコードするオリゴデオキシヌクレオチドおよび高分子担体からなる組成物は、該担体として、ポリカチオン、水溶性コア脂質小胞または脂質ナノスフェアのいずれかを含有する。【選択図】なし
