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INHIBITEURS DE LA CÉRAMIDE GALACTOSYLTRANSFÉRASE POUR LE TRAITEMENT D'UNE MALADIE
专利权人:
BIOMARIN PHARMACEUTICAL INC.
发明人:
CRAWFORD, Brett, E.,BABCOCK, Michael,WOLOSZYNEK, Josh,CHANDRIANI, Sanjay
申请号:
USUS2019/043867
公开号:
WO2020/028221A1
申请日:
2019.07.29
申请国别(地区):
US
年份:
2020
代理人:
摘要:
Described herein are compounds, methods of making such compounds, pharmaceutical compositions and medicaments containing such compounds, and methods of using such compounds to treat or prevent diseases or disorders associated with the enzyme ceramide galactosyltransferase (CGT), such as, for example, lysosomal storage diseases. Examples of lysosomal storage diseases include, for example, Krabbe disease and Metachromatic Leukodystrophy.L'invention concerne des composés, des procédés de préparation de tels composés, des compositions pharmaceutiques et des médicaments contenant de tels composés, et des méthodes d'utilisation de tels composés pour traiter ou prévenir des maladies ou des troubles associés à l'enzyme céramide galactosyltransférase (CGT), par exemple les maladies lysosomales. Des exemples de maladies lysosomales comprennent, par exemple, la maladie de Krabbe et la leucodystrophie métachromatique.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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