您的位置: 首页 > 农业专利 > 详情页

TREATMENT OF CYSTIC FIBROSIS BY DELIVERY OF CODON-OPTIMIZED mRNA CODING CFTR
专利权人:
ТРАНСЛЕЙТ БИО, ИНК.
发明人:
Хартлейн, Майкл,Дероза, Франк,Кимура, Алан,Абисал, Джонатан,Диаз, Ануша,Карв, Шриран,Пейтел, Зарна
申请号:
EA201992494
公开号:
EA201992494A1
申请日:
2018.05.16
申请国别(地区):
EA
年份:
2020
代理人:
摘要:
The present invention relates, inter alia, to methods for treating cystic fibrosis, comprising the step of administering to a subject in need of treatment a composition comprising an mRNA encoding a cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) protein, wherein the mRNA encoding the CFTR protein comprises a polynucleotide sequence , at least 80% identical with respect to SEQ ID NO: 1, where the concentration of mRNA is at least 0.4 mg / ml and where the step of administration involves inhalation.Настоящее изобретение относится, среди прочего, к способам лечения кистозного фиброза, предусматривающим стадию введения субъекту, нуждающемуся в лечении, композиции, содержащей мРНК, кодирующую белок-регулятор трансмембранной проводимости при кистозном фиброзе (CFTR), где мРНК, кодирующая белок CFTR, содержит полинуклеотидную последовательность, по меньшей мере на 80% идентичную по отношению к SEQ ID NO: 1, где концентрация мРНК составляет по меньшей мере 0,4 мг/мл и где стадия введения предусматривает ингаляцию.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
相关发明人
相关专利

意 见 箱

匿名:登录

个人用户登录

找回密码

第三方账号登录

忘记密码

个人用户注册

必须为有效邮箱
6~16位数字与字母组合
6~16位数字与字母组合
请输入正确的手机号码

信息补充