BEIGELMAN, Leonid,PANDEY, Rajendra,RAJWANSHI, Vivek Kumar,SMITH, David Bernard,BLATT, Lawrence M.,HONG, Jin
申请号:
USUS2019/060283
公开号:
WO2020/097342A1
申请日:
2019.11.07
申请国别(地区):
US
年份:
2020
代理人:
摘要:
Various embodiments provide STOPS™ polymers that are S-antigen transport inhibiting oligonucleotide polymers, processes for making them and methods of using them to treat diseases and conditions. In some embodiments the STOPS™ modified oligonucleotides include an at least partially phosphorothioated sequence of alternating A and C units having modifications as described herein. The sequence independent antiviral activity against hepatitis B of embodiments of STOPS™ modified oligonucleotides, as determined by HBsAg Secretion Assay, is greater than that of a reference compound.Selon divers modes de réalisation, la présente invention concerne des polymères STOPS™ qui sont des polymères oligonucléotidiques inhibiteurs du transport de l'antigène S, leurs procédés de fabrication et des procédés d'utilisation de ceux-ci pour traiter des maladies et des états pathologiques. Dans certains modes de réalisation, les oligonucléotides modifiés STOPS™ comprennent une séquence au moins partiellement phosphorothioatée d'unités A et C en alternance ayant des modifications telles que décrites dans la description. Selon des modes de réalisation d'oligonucléotides modifiés STOPS™, l'activité antivirale indépendante de la séquence dirigée contre l'hépatite B, telle que déterminée par dosage de sécrétion HBsAg, est supérieure à celle d'un composé de référence.