Capsid-modified rAAV3 vector composition and method for use in gene therapy of human liver cancer

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专利权人:

ユニバーシティ オブ フロリダ リサーチ ファンデーション インコーポレーティッド

发明人:

アルン・スリバスタバ,リー・ジョン,セルゲイ・ゾロトゥヒン,ジョージ・ブイ・アスラニディ,メイビス・アグバンジェ－マッケンナ,キム・エム・バン・ブリート,チェン・リン

申请号：

JP2019214352

公开号：

JP2020048571A

申请日:

2019.11.27

申请国别(地区):

JP

年份:

2020

代理人:

摘要：

One or more therapies useful in the preparation of a medicament for preventing, treating and / or ameliorating one or more diseases, disorders or dysfunctions resulting from a deficiency of one or more polypeptides. Provided is an improved novel rAAV-based gene construct encoding an agent for use. One or more selected molecules for use in the diagnosis, prevention, treatment and / or amelioration of various diseases, disorders, dysfunctions, traumas, injuries and the like in mammals, eg, One or more diagnostic or therapeutic agents (eg, proteins, polypeptides, peptides, antibodies, antigen binding fragments, siRNA, RNAi, antisense oligonucleotides and antisense polynucleotides, ribozymes, and variants and / or activities thereof. VP3 capsid protein modified rAAV-based gene construct, including a fragment). [Selection diagram] Figure 40-1【課題】1つ以上のポリペプチドの不足に起因する1つ以上の疾患、障害または機能不全を防止し、処置し、かつ/または改善するための医薬の調製に有用な、1つ以上の治療用作用物質をコードする改良された新規rAAV系遺伝子コンストラクトを提供する。【解決手段】哺乳動物のさまざまな疾患、障害、機能不全、外傷、傷害などの診断、防止、処置、および/またはその症状の改善に使用するための、1つ以上の選ばれた分子、例えば1つ以上の診断用または治療用作用物質（例えばタンパク質、ポリペプチド、ペプチド、抗体、抗原結合フラグメント、siRNA、RNAi、アンチセンスオリゴヌクレオチドおよびアンチセンスポリヌクレオチド、リボザイム、ならびにそれらの変種および/または活性フラグメントを含む）をコードする、VP3キャプシドタンパク質修飾rAAV系遺伝子コンストラクト。【選択図】図４０－１

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/