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CASSETTES OPTIMISÉES D'EXPRESSION GÉNÉTIQUE DU FACTEUR IX DE COAGULATION HUMAIN ET LEUR UTILISATION
专利权人:
The University of North Carolina at Chapel Hill
发明人:
申请号:
EP18809332.2
公开号:
EP3630978A1
申请日:
2018.05.31
申请国别(地区):
EP
年份:
2020
代理人:
摘要:
The invention relates to synthetic liver-specific promoters and expression constructs for producing polypeptides and functional nucleic acids in the liver of a subject. The invention further relates to optimized polynucleotide sequences encoding Factor IX proteins, vector comprising the same, and methods of using these compositions to treat a bleeding disorder.La présente invention concerne des promoteurs synthétiques hépato-spécifiques et des constructions d'expression permettant de produire des polypeptides et des acides nucléiques fonctionnels dans le foie d'un sujet. L'invention concerne en outre des séquences polynucléotidiques optimisées codant pour des protéines du facteur IX, un vecteur les comprenant, et des procédés d'utilisation de ces compositions pour traiter un trouble de saignement.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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