UHLMANN, Eugen,SUBRAMANIAN, Romesh,KRIEG, Arthur, M.
申请号：
USUS2013/059772
公开号：
WO2014/043544A1
申请日:
2013.09.13
申请国别(地区):
US
年份:
2014
代理人:
摘要：
The disclosure provides multimeric oligonucleotide compounds, comprising two or more target- specific oligonucleotides (e.g., antisense oligonucleotides (ASOs)), each being resistant to cleavage, and linked together by a cleavable linker. In particular, two or more linked target- specific oligonucleotides, each to a different target, allows concomitant inhibition of multiple genes' expression levels, while exhibiting favorable pharmacokinetic and pharmacodynamic properties. Methods of making and uses of the described compounds are also providedL'invention concerne des composés oligonucléotidiques multimères, comprenant au moins deux oligonucléotides spécifiques de cibles (par exemple, des oligonucléotides antisens (ASO)), chacun étant résistant à un clivage, liés ensemble par un liant clivable. En particulier, au moins deux oligonucléotides liés spécifiques de cibles, chacun étant lié à une cible différente, permettent l'inhibition simultanée de multiples niveaux d'expression génique tout en présentant des propriétés pharmacocinétiques et pharmacodynamiques favorables. L'invention concerne également les procédés de fabrication et les utilisations des composés précités.
