UNITED STATES DEPARTMENT OF HEALTH AND HUMAN SERVICES;THE GENERAL HOSPITAL CORPORATION
发明人:
GRAHAM JOHNSON,JUAN MARUGAN,SUSAN A. SLAUGENHAUPT,WEI ZHANG,WILLIAM D. PAQUETTE
申请号：
BR112017015019
公开号：
BR112017015019A2
申请日:
2016.01.15
申请国别(地区):
BR
年份:
2018
代理人:
摘要：
provided here are compounds useful for improving mrna splicing in a cell. The exemplary compounds provided herein are useful for enhancing mRNA splicing in genes comprising at least one exon end in the caa nucleotide sequence. Methods for preparing the compounds and methods of treating central nervous system disorders are likewise provided.fornecidos aqui são os compostos úteis para melhorar o splicing de mrna em uma célula. os compostos exemplares fornecidos aqui são úteis para melhorar o splicing de mrna em genes compreendendo pelo menos uma extremidade de éxon na sequência de nucleotídeo caa. métodos para preparar os compostos e métodos de tratar as doenças do sistema nervoso central são da mesma forma fornecidos.
