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寡核苷酸组合物及其使用方法
- 专利权人:
- 波涛生命科学有限公司
- 发明人:
- C·瓦格斯,N·岩本,D·C·D·巴特勒,S·马拉帕,陆根良,张敬新,V·瓦蒂帕迪卡尔,M·D·弗兰克-卡梅内斯基,L·H·阿波尼,曺永镇
- 申请号：
- CN201880048436.4
- 公开号：
- CN111050806A
- 申请日:
- 2018.01.06
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2020
- 代理人:
- 摘要：
- 本公开尤其提供了设计的寡核苷酸、组合物及其方法。在一些实施方案中,所提供的寡核苷酸组合物提供了改善的单链RNA干扰和/或RNA酶H介导的敲低。本公开尤其涵盖以下认识:寡核苷酸的结构元件,诸如碱基序列、化学修饰(例如,糖、碱基和/或核苷酸间键联的修饰)或其样式、与附加的化学部分的缀合和/或立体化学[例如,主链手性中心的立体化学(手性核苷酸间键联)]和/或其样式,可对寡核苷酸的性质和活性例如RNA干扰(RNAi)活性、稳定性、递送等具有显著影响。在一些实施方案中,本公开提供了使用所提供的寡核苷酸组合物(例如在RNA干扰和/或RNA酶H介导的敲低中)治疗疾病的方法。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
- 来源网址：
- http://www.ckcest.cn/home/
