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Complement component iRNA compositions and methods of use thereof
专利权人:
ファーマシューティカルズ,;インコーポレイテッド;アルナイラム;アルナイラム ファーマシューティカルズ, インコーポレイテッド
发明人:
アナ・ボロドフスキー,ブライアン・ベッテンコート
申请号:
JP2016538588
公开号:
JP2017500031A
申请日:
2014.12.12
申请国别(地区):
JP
年份:
2017
代理人:
摘要:
The present invention relates to iRNAs that target the complement factor B (CFB) gene, complement component C3 gene, and complement component C9 gene, such as double-stranded ribonucleic acid (dsRNA) compositions, and CFB, C9 and / or Or such an iRNA for treating a subject that inhibits the expression of C3 and is associated with a complement component related disease, such as paroxysmal nocturnal hemoglobinuria and atypical hemolytic uremic syndrome, for example It relates to a method of using a dsRNA composition.本発明は、補体B因子(CFB)遺伝子、補体成分C3遺伝子、及び補体成分C9遺伝子を標的とするiRNA、例えば、二本鎖リボ核酸(dsRNA)組成物、及びCFB、C9及び/又はC3の発現を阻害し、補体成分に関連する疾病、例えば、発作性夜間血色素尿症及び非典型溶血性尿毒症症候群に罹患している対象を処置するためのこのようなiRNA、例えば、dsRNA組成物の使用方法に関する。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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