BONNER, Melissa,NEGRE, Olivier,TIPPER, Christopher
申请号：
USUS2017/017351
公开号：
WO2017/139561A1
申请日:
2017.02.10
申请国别(地区):
US
年份:
2017
代理人:
摘要：
The invention provides improved gene therapy methods and compositions. In particular embodiments, gene therapies comprise hematopoietic stem and progenitor cell compositions with increased therapeutic efficacy and methods of making and using the same. In other particular embodiments, the present invention contemplates compositions and methods for increasing transduction efficiency and vector copy number (VCN) of human hematopoietic stem and progenitor cells (HSPCs) to yield improved gene therapy compositions. In various embodiments, the present invention contemplates, in part, a population of HSPCs transduced with a lentiviral vector. In various embodiments, the present invention contemplates a method of treating sickle cell disease in a subject comprising administering the subject an effective amount of the population of hematopoietic cells contemplated herein. In various embodiments, the present invention contemplates a kit comprising an agent that increases prostaglandin EP receptor signaling and staurosporine.La présente invention concerne des procédés et des compositions de thérapie génique améliorés. Dans des modes de réalisation particuliers, les thérapies géniques comprennent des compositions de cellules souches et progénitrices hématopoïétiques ayant une efficacité thérapeutique augmentée et des procédés de fabrication et d'utilisation de celles-ci. Dans d'autres modes de réalisation particuliers, la présente invention concerne des compositions et des procédés pour augmenter l'efficacité de transduction et le nombre de copies de vecteur (VCN) de cellules souches et progénitrices hématopoïétiques (HSPC) pour obtenir des compositions de thérapie génique améliorées. Dans différents modes de réalisation, la présente invention concerne, en partie, une population de HSPC transduites avec un vecteur lentiviral. Dans différents modes de réalisation, la présente invention concerne un procédé de traitement de la drépanocytose chez un sujet comprenant l'administration
