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Compositions and Methods for modulating the expression of TTR and HBV
专利权人:
INC.;ISIS PHARMACEUTICALS
发明人:
SWAYZE ERIC E.,SETH PUNIT P.,PRAKASH THAZHA P.
申请号:
CL2016002262
公开号:
CL2016002262A1
申请日:
2016.09.07
申请国别(地区):
CL
年份:
2017
代理人:
摘要:
<; p >; Compound comprising a oligonucle & acute; modified ', which has a complementary sequence to encoding transthyretin (TTR), and a group conjugate; composition; and M & eacute; All to treat transthyretin amyloidosis. <; / p >;Se divulga un conjunto de oligonucleótidos modificados que presentan al menos un grupo conjugado, en donde el oligonucleótido modificado consta de 12 a 30 nucleósidos unidos, y cuya secuencia de nucleobases es modificada al menos 80% complementaria a la SEQ ID Nº 1, y donde el grupo conjugado comprende la formula: El compuesto se caracteriza por que comprende:a) Al menos un azúcar modificado bicíclico b) Al menos un nucleósido con al menos una base modificada en 5’ metilcitocinac) El grupo conjugado puede unirse al extremo 3’ o 5’ y este puede ser modificado, este grupo esta relacionado con la N-acetilgalactosamina, d) Cada unión internucleósido del ON puede ser modificado en sus uniones fosfodiester y/o fosforotioato, con al menos 2 o 5 nucleósidos de unión modificadose) El ON modificado puede comprender un segmento hueco con uniones 5’ o 3’, y puede comprender una azúcar modificada Es parte de la invención, la composición que comprende el compuesto, y el uso de los compuestos para elaborar un medicamento útil en el tratamiento de amiloidiosis y trastornos derivados.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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