The present disclosure relates to methods of treating a disease or administering a therapeutic agent to a mammal, comprising administering to the mammalian cistern and / or ventricle a raav particle containing a vector comprising a nucleic acid. which encodes a therapeutic protein inserted between a pair of inverted aav terminal repeats such that cells with cerebrospinal fluid (lcr) access express the therapeutic agent and, in certain embodiments, secrete the therapeutic agent in lcr for distribution to the brain.a presente descrição refere-se a métodos de tratamento de uma doença ou de administração de um agente terapêutico a um mamífero, compreendendo a administração à cisterna magna e/ou ventrí-culo do mamífero de uma partícula de raav contendo um vetor compreendendo um ácido nucleico que codifica uma proteína terapêutica inserida entre um par de repetições terminais aav invertida de um modo tal que as células com o acesso ao fluido cerebrospinal (lcr) expressam o agente terapêutico e, em certas modalidades secretam o agente terapêutico no lcr para distribuição ao cérebro.
