包括具有β滑移突变的人源化TTR基因座的非人动物和使用方法
- 专利权人:
- 瑞泽恩制药公司
- 发明人:
- 大卫·弗伦杜威,基思·克罗斯比,布莱恩·扎姆布罗维兹,杰弗里·海恩斯,安德鲁·J.·墨菲,梅根·德拉蒙德·萨缪尔森
- 申请号：
- CN202080038549.3
- 公开号：
- CN113874510A
- 申请日:
- 2020.06.03
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2021
- 代理人:
- 摘要：
- 提供了包括包含β滑移突变的人源化TTR基因座的非人动物细胞和非人动物以及使用此类非人动物细胞和非人动物的方法。包括包含β滑移突变的人源化TTR基因座的非人动物细胞或非人动物表达人转甲状腺素蛋白或嵌合转甲状腺素蛋白，所述嵌合转甲状腺素蛋白的片段来自人转甲状腺素蛋白。提供了用于使用包括人源化TTR基因座的此类非人动物来评估如核酸酶药剂等被设计成靶向人TTR的人TTR靶向试剂的体内功效的方法。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
