The present invention relates to RNAi agents that target the HAO1 gene, such as double-stranded RNAi agents, and methods of using such RNAi agents to inhibit HAO1 expression, and methods of treating subjects with, for example, PH1 . Described herein is a double-stranded RNAi agent that inhibits expression of the HAO1 gene in a cell, eg, a cell in a subject, eg, a mammal, eg, a human body having a HAO1-related disorder, and such two The use of strand RNAi agents is described. In certain aspects of the invention, substantially all nucleotides of the iRNA of the invention are modified.本発明は、ＨＡＯ１遺伝子を標的とするＲＮＡｉ剤、例えば、二本鎖ＲＮＡｉ剤、およびこのようなＲＮＡｉ剤を用いてＨＡＯ１の発現を阻害する方法、および例えば、ＰＨ１を有する対象を処置する方法に関する。本明細書には、細胞、例えば、対象、例えば、哺乳動物、例えば、ＨＡＯ１関連障害を有するヒトの体内の細胞でのＨＡＯ１遺伝子の発現を阻害する二本鎖ＲＮＡｉ剤、およびこのような二本鎖ＲＮＡｉ剤の使用が記載されている。本発明の特定の態様では、本発明のｉＲＮＡの実質的に全てのヌクレオチドが修飾されている。
