サンタリス ファーマ アー／エス;ERCOLE BIOTECH INC;エルコレ バイオテック インコーポレイテッド;SANTARIS PHARMA AS
发明人:
ORUM HENRIK,エルム、ヘンリック,SAZANI PETER L,サザニ、ピーター エル．,サザニ、ピーター エル.
申请号：
JP2013222417
公开号：
JP2014050400A
申请日:
2013.10.25
申请国别(地区):
JP
年份:
2014
代理人:
摘要：
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide novel splice switch oligonucleotides or splice switch oligomers (SSOs).SOLUTION: SSOs are targeted to exon 7 in pre-mRNA of TNFR1 (TNFRSF1A) or TNFR2 (TNFRSF1A), typically, respectively leading to production of TNFR mutant including partial or entire deletion of exon 7. SSOs targeted to exon 7 are acknowledged to generate a soluble form of TNFR which is therapeutically advantageous for treatment of inflammatory diseases. SSOs are incapable or substantially incapable of recruiting RNaseH.【課題】新規なスプライススイッチオリゴヌクレオチドまたはスプライススイッチオリゴマー（ＳＳＯ）を提供する。【解決手段】ＳＳＯは、ＴＮＦＲ１（ＴＮＦＲＳＦ１Ａ）またはＴＮＦＲ２（ＴＮＦＲＳＦ１Ａ）プレｍＲＮＡのエキソン７を標的とし、典型的には、それぞれエキソン７の部分的なまたは全体の欠失を含むＴＮＦＲ変異体の生成をもたらす。エキソン７を標的とするＳＳＯは、炎症性疾患の治療のために治療上の利益を有する、可溶性形態のＴＮＦＲを生じさせることが認められている。ＳＳＯは、ＲＮアーゼＨを動員できないまたは実質的に動員できないことを特徴とする。【選択図】図２０Ａ
