CRINE, Philippe;LEONARD, Pierre;ALEXION PHARMA INTERNATIONAL SÀRL
发明人:
CRINE, PHILIPPE,LEONARD, PIERRE
申请号：
CACA2011/050258
公开号：
WO2011/134084A8
申请日:
2011.04.29
申请国别(地区):
CA
年份:
2012
代理人:
摘要：
The present invention provides methods, compositions, and kits for the treatment of matrix mineralization disorders such as hypophosphatasia. In particular, the present invention provides polypeptides having a soluble alkaline phosphatase fused to an Fc domain of an immunoglobulin. Such polypeptides can be administered to patients, e.g., subcutaneously, to treat hypophosphatasia using enzyme replacement therapy. The invention also features nucleic acids encoding such polypeptides and the use of the nucleic acids for treating matrix mineralization disorders.La présente invention concerne des procédés, des compositions et des trousses pour le traitement de troubles de la minéralisation de la matrice, tels que l'hypophosphatasie. En particulier, la présente invention concerne des polypeptides ayant une phosphatase alcaline soluble fusionnée à un domaine Fc d'une immunoglobuline. De tels polypeptides peuvent être administrés à des patients, par exemple par voie sous-cutanée, pour traiter l'hypophosphatasie à l'aide d'une thérapie de remplacement enzymatique. L'invention concerne également des acides nucléiques codant pour de tels polypeptides et l'utilisation des acides nucléiques pour le traitement de troubles de la minéralisation de matrice.
