WILTON Stephen Donald,FLETCHER Sue,MCCLOREY Graham
申请号：
CY161100167
公开号：
CY1117475T1
申请日:
2016.03.01
申请国别(地区):
CY
年份:
2017
代理人:
摘要：
Η εφεύρεση σχετίζεται με αντι-νοηματικά ολιγονουκλεοτίδια υβριδοποιήσιμα σε περιοχές στόχους στα εξόνια 53, 33, 45 ή 50 του γονιδίου της Δυστροφίνης, τα οποία ολιγονουκλεοτίδια μπορεί να περιλαμβάνουν έναν μη-φυσικό σκελετό που περιλαμβάνει μη-φυσικές σακχαρικές ομάδες και/ή μη-φυσικές συνδέσεις μεταξύ νουκλεοτιδίων, και χρήση τέτοιων ολιγονουκλεοτιδίων στην θεραπεία της μυϊκής δυστροφίας, π.χ. Μυϊκή Δυστροφία Duchenne.The invention relates to anti-sign oligonucleotides that can be hybridized in target areas of the Destropin gene 53, 33, 45 or 50,which oligonucleotides may include a non-natural skeleton comprising non-natural sugar groups and/or non-natural links between nucleotides,and the use of such oligonucleotides in the treatment of muscular dystrophy,e.g. Duchenne muscle dystrophy.
