PRAKASH Thazha P. (US),ПРАКАШ Тража П. (US),SETH Punit P. (US),СЭТ Пунит П. (US),SWAYZE Eric E. (US),СВЭЙЗ Эрик Э. (US),FREIER Susan M. (US),ФРЭЙЕР Сьюзан М. (US),BUI Huynh-Hoa (US),БУЙ Хуйнх-Хоа (US)
申请号：
RU2016146818
公开号：
RU0002703411C2
申请日:
2015.05.01
申请国别(地区):
RU
年份:
2019
代理人:
摘要：
FIELD: biotechnology.SUBSTANCE: invention relates to the field of biotechnology. Described is a group of inventions comprising a compound for reducing the amount of RNA prekallikrein (PKK) containing a modified oligonucleotide comprising at least one modified internucleoside bond, modified sugar or a modified base, and a conjugate group, a salt of said compound, a pharmaceutical composition for treating, preventing or relieving a disease, disorder or condition associated with PKK, pro-drug for reducing the amount of RNA of prekallikrein (PKK), use of a compound, salt, pharmaceutical composition or pro-drug for preventing, treating or relieving a disease, disorder or condition associated with PKK. In one embodiment, the compound contains a modified oligonucleotide according to the following formula: Tes Ges mCes Aes Aes Gds Tds mCds Tds mCds Tds Tds Gds Gds mCds Aes Aes Aes mCes Ae (SEQ ID NO: 570).EFFECT: invention extends the range of agents for reducing the amount of prekallikrein RNA.41 cl, 194 tbl, 137 exИзобретение относится к области биотехнологии. Описана группа изобретений, включающая соединение для снижения количества РНК прекалликреина (ПКП), содержащее модифицированный олигонуклеотид, содержащий по меньшей мере одну модифицированную межнуклеозидную связь, модифицированный сахар или модифицированное основание, и группу конъюгата, соль вышеуказанного соединения, фармацевтическую композицию для лечения, предупреждения или облегчения протекания заболевания, расстройства или состояния, связанного с ПКП, пролекарство для снижения количества РНК прекалликреина (ПКП), применение соединения, соли, фармацевтической композиции или пролекарства для предупреждения, лечения или облегчения заболевания, расстройства или состояния, связанного с ПКП. В одном из вариантов реализации соединение содержит модифицированный олигонуклеотид согласно следующей формуле: Tes Ges mCes Aes Aes Gds Tds mCds Tds mCds Tds Tds Gds Gds mCds Aes Aes Aes mCes Ae (SEQ ID NO: 570). Изобретение
