SPENCER, Melissa J.,YOUNG, Courtney S.,PYLE, April D.,EMAMI, Michael
申请号：
USUS2020/027040
公开号：
WO2020/210214A1
申请日:
2020.04.07
申请国别(地区):
US
年份:
2020
代理人:
摘要：
Disclosed herein are guide sequences for modifying a dystrophin gene using CRISPR technology. Specifically, the disclosure provides a method of modifying a dystrophin gene in a cell or a subject, which comprises introducing into the cell or subject (a) a Cas protein or a nucleotide sequence encoding the Cas protein； and a single guide RNA (gRNA), or a first gRNA and a second gRNA, wherein the Cas protein is a type II CRISPR/Cas endonuclease. Further disclosed are gRNA nucleic acid sequences.L'invention concerne des séquences de guidage pour modifier un gène de la dystrophine à l'aide de la technologie CRISPR. Plus particulièrement, l'invention porte sur un procédé pour modifier un gène de dystrophine dans une cellule ou chez un sujet qui consiste à introduire dans la cellule ou chez un sujet (a) une protéine Cas ou une séquence nucléotidique codant pour la protéine Cas； et un ARN à guide unique (ARNg) ou un premier ARNg et un deuxième ARNg, la protéine Cas étant de type endonucléase II CRISPR/Cas. L'invention porte enfin sur des séquences d'acide nucléique ARNg.
