ДЗЕ РИДЖЕНТС ОФ ДЗЕ ЮНИВЕРСИТИ ОФ МИЧИГАН;ЮСиЭл БИЗНЕС ЛТД
发明人:
Томпсон, Дебра А.,Али, Робин Р.,Смит, Александер Дж.
申请号：
EA202091194
公开号：
EA202091194A1
申请日:
2018.11.15
申请国别(地区):
EA
年份:
2020
代理人:
摘要：
The invention relates to materials, methods and applications for the treatment of ophthalmic pathology, such as Leber's congenital amaurosis, by administering an effective amount of adeno-associated virus AAV2, serotype 5 (AAV 2/5) or AAV-5, containing a coding region suitable for expression for RDH12 human.Изобретение относится к материалам, способам и применениям для лечения офтальмологической патологии, такой как врожденный амавроз Лебера, путем введения эффективного количества адено-ассоциированного вируса AAV2, серотипа 5 (AAV 2/5) или AAV-5, содержащих пригодную для экспрессии кодирующую область для RDH12 человека.
