CACACE, Angela,THOMPSON, Lorin A., III,LIN, Ling,WEBB, Seamus,STUART, William
申请号：
USUS2018/022681
公开号：
WO2018/170290A1
申请日:
2018.03.15
申请国别(地区):
WO
年份:
2018
代理人:
摘要：
The disclosure relates to methods and compositions for reactivating a silenced FMR1 gene. In some aspects, methods described by the disclosure are useful for treating a FMR1-inactivation-associated disorder (e.g., fragile X syndrome).La présente invention concerne des méthodes et des compositions pour la réactivation dun gène FMR1 silencé. Dans certains aspects, les méthodes décrites sont utiles pour le traitement dun trouble associé à linactivation de FMR1 (par ex., le syndrome du X fragile).
