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Methods for promoting the expression of RNA-encoded proteins
专利权人:
キュアバック アーゲー
发明人:
バウムホーフ,パトリック,バウムホーフ,パトリック
申请号:
JP2016535369
公开号:
JP2016527908A
申请日:
2014.08.21
申请国别(地区):
JP
年份:
2016
代理人:
摘要:
The present invention relates to RNA comprising at least one open reading frame (ORF) and comprising at least one modification that promotes expression of the encoded peptide or protein. The present invention further relates to the medical use of a modified RNA as described above that is administered to a subject by jet injection. The invention further relates to pharmaceutical compositions and parts kits comprising said modified RNA for administration by jet injection, preferably in the field of gene therapy and / or genetic vaccination. In addition, the present invention is for improving (localized) expression of an RNA-encoded peptide or protein in (mammalian) dermis or muscle comprising administering said modified RNA by jet injection Regarding the method. And finally, the present invention relates to a method of treatment comprising administering said RNA by jet injection to a subject in need.本発明は、少なくとも一つのオープンリーディングフレーム(ORF)を含み、当該のコードされたペプチドまたはタンパク質の発現を促進する少なくとも一つの修飾を含む、RNAに関する。更に、本発明は、被験体にジェット注射により投与される前述のような修飾RNAの、医学的使用に関する。本発明は更に、望ましくは遺伝子治療および/または遺伝子的ワクチン接種の分野における、ジェット注射による投与のための前記修飾RNAを含む医薬的組成品およびパーツキットに関する。加えて、本発明は、前記修飾RNAをジェット注射により投与することを含む、(哺乳類の)真皮または筋肉中のRNAコードされたペプチドまたはタンパク質の(局在化された)発現を向上させるための方法に関する。そして最後に、本発明は、必要な被験体へのジェット注射により前記RNAを投与することを含む、処置の方法に関する。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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