The antisense oligonucleotide targets a mutation in intron 26 of the CEP 290 gene, reducing the aberrant exons contained in CEP 290 mRNA. The oligonucleotide comprises no more than three consecutive guanosines, has no more than 60% guanosine nucleobases, contains at most one CpG sequence and / or contains three or more contiguous complementary base pairs There is no possibility of forming a hairpin.アンチセンスオリゴヌクレオチドは、CEP290遺伝子のイントロン26の突然変異を標的とし、異常なエクソンがCEP290 mRNAに含まれるのを低減する。本オリゴヌクレオチドは、3つ以下の連続したグアノシンを含み、60%以下のグアノシンヌクレオベースを有し、最大1つのCpG配列を含み、かつ/または3つ以上の連続した相補的な塩基対を含むヘアピンを形成する可能性がない。
