用于治疗听力丧失的基因治疗构建体和方法
- 专利权人:
- 援救听觉股份有限公司
- 发明人:
- H·施特克尔,X·Z·刘,陈正一,C·J·阿亚拉
- 申请号：
- CN201880028001.3
- 公开号：
- CN110709060A
- 申请日:
- 2018.16.03
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2020
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明公开了可用于治疗和/或预防由TMPRSS3基因或LOXHD1基因的遗传突变所导致的听力丧失的组合物和方法。本文公开的组合物和方法使用腺相关病毒(AAV)载体基因递送TRMPSS3或LOXHD1至内耳以分别恢复TMPRSS3基因或LOXHD1基因的活性,促进毛细胞存活并恢复患有听力丧失的患者的听力。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
