1) TOMAS BJORKLUND,2)ANDERS BJORKLUND,3) DENIZ KIRIK
申请号：
BR112012010866
公开号：
BR112012010866A2
申请日:
2010.11.09
申请国别(地区):
BR
年份:
2016
代理人:
摘要：
"New viral vector construct for continuous optimized specific synthesis of dopa by neurons in vivo." The present invention relates to a one-vector expression system comprising a sequence encoding two polypeptides, such as torosine hydroxylase (th and gtp-cycloidrolase 1 (gch1). The two polypeptides may preferably be expressed in a ratio of 3: 1 and 15: 1, such as between 3: 1 and 7: 1, the invention is useful in the treatment of catacolamine deficient disorders, such as dopamine deficient disorders including, but not limited to parkinson's disease. The invention provides a method for distributing the vector construct to limit increased catecholamine production to cells in need thereof."nova construção de vetor viral para síntese específica otimizada contínua de dopa por neurônios in vivo". a presente invenção relaciona-se a um sistema de expressão de um-vetor compreendendo uma sequência codificando dois polipeptídeos, tais como torosina hidroxilase (th e gtp-cicloidrolase 1 ( gch1). os dois polipeptídeos podem ser preferivelmente expressos em uma proporção entre 3:1 e 15:1, tal como entre 3:1 e 7:1. a invenção é últil no tratamento de distúrbios deficientes de catacolamina, tal como distúrbios deficientes em dopamina incluindo, mas não limitados a doença de parkinson. além disso, a presente invenção provê um método para distribuir a construção vetor a fim de limitar a produção aumentada de catecolamina ás células em necessidade da mesma.
