Modification of huntingtin expression

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专利权人:

ファーマシューティカルズ，;アイオーニス;インコーポレーテッド

发明人:

ハン，ジーン,ベネット，シー・フランク,フレアー，スーザン・エム,コーダジーウィクツ，ホリー,スタネック，リサ,クリーブランド，ドン・ダブリュー,シハブッディン，ラミア,チェン，セン・エイチ

申请号：

JP2020083833

公开号：

JP2020115894A

申请日:

2020.05.12

申请国别(地区):

JP

年份:

2020

代理人:

摘要：

PROBLEM TO BE SOLVED: To provide a method for modifying the expression of huntingtin and treating, preventing, delaying or alleviating Huntington's disease and/or its symptoms. An animal ( A method for reducing the expression of huntingtin mRNA or protein in humans). [Selection diagram] None【課題】ハンチンチンの発現を修飾し、そしてハンチントン病および／またはその症状を治療し、予防し、遅らせ、または軽減するための方法の提供。【解決手段】特定の配列の少なくとも８個の隣接した核酸塩基を含む、１２個～３０個の連結した連結したヌクレオシドからなる修飾されたオリゴヌクレオチドを含む化合物または組成物を投与して、動物（ヒト）におけるハンチンチンｍＲＮＡまたはタンパク質の発現を減少させるための方法。【選択図】なし

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/