proteins, pharmaceutical composition, nucleic acid, vectors, cell, gene therapy method, method for treating a condition, use of a vector, and use of a mutant mammalian protein
THE BOARD OF REGENTS OF THE UNIVERSITY OF OKLAHOMA
发明人:
GENNADIY MOISEYEV,JIAN-XING MA,YUSUKE TAKAHASHI
申请号：
BR112017001909
公开号：
BR112017001909A2
申请日:
2015.07.27
申请国别(地区):
BR
年份:
2019
代理人:
摘要：
mutant mammalian rpe65 proteins and portions thereof, and mutant-encoding nucleic acids, for use in treating a condition related to retinal degeneration in a subject, mutant mammalian rpe65 proteins or portions thereof having isomerohydrolase activity. a method of gene therapy for treating a condition related to retinal degeneration in a mammalian subject in need of such treatment, comprising administering to said subject a therapeutically effective amount of a vector comprising a nucleic acid encoding a mutant mammalian rpe65 protein or a portion of it. A method for treating a condition related to retinal degeneration in a subject in need of such treatment, comprising administering to the subject a therapeutically effective amount of at least one of a mutant mammalian rpe65 protein or a portion thereof.proteínas rpe65 de mamífero mutante e porções da mesma, e ácidos nucleicos que codificam os mutantes, para uso no tratamento de uma condição relacionada à degeneração da retina em um sujeito, as proteínas rpe65 de mamífero mutantes ou porções das mesmas tendo atividade de isomerohidrolase. um método de terapia gênica para tratar uma condição relacionada à degeneração da retina em um sujeito mamífero com necessidade desse tratamento, que compreende administrar ao dito sujeito uma quantidade terapeuticamente efetiva de um vetor que compreende um ácido nucleico que codifica uma proteína rpe65 de mamífero mutante ou uma porção da mesma. um método para tratar uma condição relacionada à degeneração da retina em um sujeito com necessidade desse tratamento, que compreende administrar ao sujeito uma quantidade terapeuticamente efetiva de pelo menos uma dentre uma proteína rpe65 de mamífero mutante ou uma porção da mesma.
