COMPLEMENT COMPONENT C5 IRNA COMPOSITIONS AND METHODS OF USE THEREOF

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专利权人:

알닐람 파마슈티칼스 인코포레이티드

发明人:

피츠제럴드 케빈,버틀러 제임스,베텐코트 브라이언,보로도브스키 안나,쿠치만치 사티야나라야나,채리스 클라우스,마노하란 무티아,마이어 마틴,라지브 칼란토타틸 지.,포스터 도널드

申请号：

KR1020157028742

公开号：

KR1020150127243A

申请日:

2014.03.13

申请国别(地区):

KR

年份:

2015

代理人:

摘要：

The present invention relates to a method for inhibiting the expression of an iRNA, such as a double-stranded ribonucleic acid (dsRNA), a composition, and C5, which encodes a complement component C5 gene and is useful for the treatment of complement component C5-related diseases such as paroxysmal nocturnal hemoglobinuria For example, a dsRNA, a composition for treating a subject having an iRNA, e. G., A dsRNA, composition.본 발명은 보체 성분 C5 유전자를 표적으로 하는 iRNA, 예를 들어, 이중 가닥 리보핵산(dsRNA), 조성물, 및 C5의 발현을 억제하고, 보체 성분 C5-관련 질병, 예를 들어, 발작성 야간혈색소뇨증을 갖는 피검자를 치료하기 위한 그러한 iRNA, 예를 들어, dsRNA, 조성물의 이용 방법에 관한 것이다.

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/