COLD SPRING HARBOR LABORATORY;ISIS PHARMACEUTICALS, INC.
发明人:
BAKER, BRENDA F.,KRAINER, ADRIAN R.,HUA, YIMIN
申请号：
ES12188625
公开号：
ES2545223T3
申请日:
2006.06.23
申请国别(地区):
ES
年份:
2015
代理人:
摘要：
An antisense oligonucleotide directed to intron 7 of a nucleic acid molecule encoding SMN2, wherein said oligonucleotide is up to 20 nucleotides in length and comprises a 2'-O-methoxyethyl sugar modification at each position, in which the nucleotide sequence of said oligonucleotide comprises SEQ ID NO: 83, SEQ ID NO: 85, SEQ ID NO: 87 or SEQ ID NO: 89.Un oligonucleótido antisentido dirigido al intrón 7 de una molécula de ácido nucleico que codifica SMN2, en el que dicho oligonucleótido tiene una longitud de hasta 20 nucleótidos y comprende una modificación 2'-O-metoxietilazúcar en cada posición, en el que la secuencia de nucleótidos de dicho oligonucleótido comprende la SEC ID Nº: 83, SEC ID Nº: 85, SEC ID Nº: 87 o SEC ID Nº: 89.
