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Method for increasing intracellular activity of Hsp70
专利权人:
オルファザイム エーピーエス
发明人:
トマス キアゲゴーオ イェンスン,アンダース メアケベア ヒンズビー
申请号:
JP2013541210
公开号:
JP2013544263A
申请日:
2011.11.22
申请国别(地区):
JP
年份:
2013
代理人:
摘要:
The present invention relates to a bioactive agent capable of increasing the intracellular concentration and/or activity of Hsp70 for use in the treatment of a lysosomal storage disease which arise from a defect in an enzyme whose activity is not directly associated with the presence of lysosomal BMP as a co-factor; such as glycogen storage diseases, gangliosidoses, neuronal ceroid lipofuscinoses, cerebrotendinous cholesterosis, Wolman's disease, cholesteryl ester storage disease, disorders of glycosaminoglycan metabolism, mucopolysaccharidoses, disorders of glycoprotein metabolism, mucolipidoses, aspartylglucosaminuria, fucosidosis, mannosidoses, and sialidosis type II.【解決手段】本発明は、その活性が補助因子のリソソームBMPの存在とは直接には関連しない酵素の欠陥によって生じるリソソーム蓄積症、例えば、グリコーゲン蓄積症、ガングリオシドーシス、神経セロイドリポフスチン症、脳腱コレステローシス、ウォルマン病、コレステリルエステル蓄積症、グリコサミノグリカン代謝障害、ムコ多糖症、糖タンパク質代謝障害、ムコリピドーシス、アスパルチルグルコサミン尿症、フコシド蓄積症、マンノシド症、およびシアリドーシスII型の治療に使用するため、Hsp70の細胞内濃度および/または活性を上昇させることができる生理活性剤に関する。【選択図】図12
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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