Кордашевич, Холли,Сингх, Приям,Фрайер, Сьюзан М.,Коул, Трейси А.
申请号：
EA202091125
公开号：
EA202091125A1
申请日:
2018.11.09
申请国别(地区):
EA
年份:
2020
代理人:
摘要：
Compounds, methods and pharmaceutical compositions are provided for reducing the amount or activity of SNCA mRNA in a cell or animal, and in some cases for reducing the amount of alpha-synuclein protein in a cell or animal. Such compounds, methods, and pharmaceutical compositions are useful for ameliorating at least one symptom or sign of a neurodegenerative disease. Such symptoms and signs include motor dysfunction, alpha-synuclein aggregation, neurodegeneration, cognitive decline, and dementia. Such neurodegenerative diseases include Parkinson's disease, Lewy body dementia, diffuse Lewy body disease, true autonomic failure, multiple systemic atrophy, neuronopathic Gaucher disease, and Alzheimer's disease.Предложены соединения, способы и фармацевтические композиции для снижения количества или активности мРНК SNCA в клетке или у животного, а также в некоторых случаях для снижения количества белка альфа-синуклеина в клетке или у животного. Такие соединения, способы и фармацевтические композиции пригодны для ослабления по меньшей мере одного симптома или признака нейродегенеративного заболевания. Такие симптомы и признаки включают двигательную дисфункцию, агрегацию альфа-синуклеина, нейродегенерацию, снижение когнитивных функций и деменцию. Такие нейродегенеративные заболевания включают болезнь Паркинсона, деменцию с тельцами Леви, болезнь диффузных телец Леви, истинную вегетативную недостаточность, множественную системную атрофию, нейронопатическую болезнь Гоше и болезнь Альцгеймера.
