The Board of Trustees of the Leland Stanford Junior University
发明人:
申请号：
EP11778340.7
公开号：
EP2566333A1
申请日:
2011.05.05
申请国别(地区):
EP
年份:
2013
代理人:
摘要：
Disclosed herein are compounds and compositions thereof which find use in increasing stability of TTR tetramers reducing its tendency to misfold and form aggregates. Also provided herein are methods for using these compounds and compositions for increasing stability of TTR and thereby decreasing aggregate formation by TTR. Also disclosed herein are methods to screen for candidate compounds that increase stability of TTR. Also disclosed herein are heterobifunctional compounds that include a TTR binding compound connected to a targeting moiety via a linker, for use in disrupting PPIs of a target protein.La présente invention concerne des composés et des compositions de ceux-ci permettant d'accroître la stabilité des tétramères TTR en réduisant sa tendance à un mauvais repliement et à la formation d'agrégats. L'invention concerne également des procédés d'utilisation de ces composés et compositions pour accroître la stabilité du TTR et donc de réduire la formation d'agrégats par le TTR. L'invention concerne en outre des procédés pour le criblage de composés candidats qui accroissent la stabilité de TTR. L'invention concerne enfin des composés hétérobifonctionnels qui comprennent un composé de liaison au TTR relié à une fraction de ciblage via un lieur, destinés à être utilisés dans la disruption d'inhibition des pré-impulsions (PPI) d'une protéine cible.
