Майкл Ф.,Беттина,Мутураман,Энджела В.,Бохун,Андреа,Ле Юн,Дианна,Алла,Хишам
申请号：
EA201790178
公开号：
EA201790178A1
申请日:
2015.08.11
申请国别(地区):
EA
年份:
2017
代理人:
摘要：
A targeted therapeutic agent containing a lysosomal enzyme and a lysosomal targeting component, which is a peptide containing at least one N-linked glycosylation site. Methods for obtaining a targeted therapeutic agent may include the use of nucleic acids encoding the indicated peptide and host cells coexpressing GNPT. Pharmaceutical compositions containing targeted therapeutic agent, and methods of its use for the treatment of lysosomal storage disease.Нацеленное терапевтическое средство, содержащее лизосомальный фермент и лизосомальный нацеливающий компонент, который представляет собой пептид, содержащий по меньшей мере один участок N-связанного гликозилирования. Способы получения нацеленного терапевтического средства могут включать применение нуклеиновых кислот, кодирующих указанный пептид, и клеток-хозяев, коэкспрессирующих GNPT. Фармацевтические композиции, содержащие нацеленное терапевтическое средство, и способы его применения для лечения лизосомной болезни накопления.
