The use of dianhydrogalactitol provides a novel therapeutic modality for the treatment of malignancies of the central nervous system in pediatric patients, including glioblastoma multiforme (GBM) high grade glioma, and medulloblastoma. Dianhydrogalactitol acts as an alkylating agent on DNA that creates N7 methylation and that can induce double-stranded breaks in DNA. Dianhydrogalactitol is effective in suppressing the growth of cancer stem cells and is active against tumors that are refractory to temozolomide, cisplatin, and tyrosine kinase inhibitors the drug acts independently of the MGMT repair mechanism. Dianhydrogalactitol can be used together with other anti-neoplastic agents (e.g. cisplatin) and can possess additive or super-additive effects.Lutilisation de dianhydrogalactitol fournit une nouvelle modalité thérapeutique pour le traitement de tumeurs malignes du système nerveux central chez des patients pédiatriques, notamment le gliome de haut grade glioblastome multiforme (GBM) gliome, et le médulloblastome. Le dianhydrogalactitol agit en tant quagent dalkylation sur lADN avec pour résultat une méthylation en position N7 et des liaisons croisées inter-brin qui peuvent induire des ruptures double brin dans lADN. Le dianhydrogalactitol se révèle efficace pour inhiber le développement de cellules souches cancéreuses et est actif contre les tumeurs réfractaires au témozolomide, au cisplatine et aux inhibiteurs de la tyrosine kinase. Ce médicament agit indépendamment du mécanisme de réparation par la MGMT. Le dianhydrogalactitol peut être utilisé conjointement avec dautres agents anti-néoplasiques (par ex. le cisplatine) et peut présenter des effets cumulatifs ou super-cumulatifs.
