优化的人凝血因子IX基因表达盒及其应用
- 专利权人:
- 北卡罗来纳大学教堂山分校
- 发明人:
- 肖啸,李娟
- 申请号：
- CN201810547030.2
- 公开号：
- CN108977452A
- 申请日:
- 2018.05.31
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2018
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明涉及合成的肝特异性启动子和表达构建体,用于在受试者的肝脏中生成多核苷酸和功能性核酸。本发明还涉及编码因子IX蛋白质的优化的多核苷酸序列、包含该序列的载体以及使用这些组合物治疗出血性疾病的方法。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
